21世紀(jì)以來(lái)，干細(xì)胞研究與人體組織工程技術(shù)的結(jié)合催生了再生醫(yī)學(xué)的突破性進(jìn)展。干細(xì)胞具有自我更新和多向分化的潛能，而組織工程則通過(guò)構(gòu)建生物相容性支架、種子細(xì)胞與生長(zhǎng)因子的協(xié)同體系，實(shí)現(xiàn)受損組織與器官的修復(fù)重建。二者深度融合形成的“基于干細(xì)胞的人體組織工程技術(shù)”，正處于從實(shí)驗(yàn)室走向臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)。在此背景下，有必要將該技術(shù)明確列為中國(guó)未來(lái)人體干細(xì)胞技術(shù)開(kāi)發(fā)與應(yīng)用的重中之重，予以系統(tǒng)布局和戰(zhàn)略推進(jìn)。

一、為何要在“未來(lái)人體干細(xì)胞技術(shù)開(kāi)發(fā)和應(yīng)用”中確立該技術(shù)的支柱地位

其一，從科學(xué)邏輯看，干細(xì)胞是組織工程的理想種子細(xì)胞來(lái)源。傳統(tǒng)組織工程往往受限于種子細(xì)胞增殖能力不足、分化方向難以精確調(diào)控等問(wèn)題；而誘導(dǎo)多能干細(xì)胞、胚胎干細(xì)胞及成體干細(xì)胞的引入，為解決這些瓶頸提供了全新路徑。反過(guò)來(lái)，組織工程為干細(xì)胞提供了三維生長(zhǎng)微環(huán)境，使其能在仿生條件下定向分化并形成功能性組織。二者協(xié)同，才能實(shí)現(xiàn)從“細(xì)胞治療”邁向“組織替代”的躍升。

其二，從臨床需求看，中國(guó)面臨巨大的人口老齡化壓力和器官衰竭、組織缺損等重大健康負(fù)擔(dān)。據(jù)估算，我國(guó)每年因終末期器官疾病需要器官移植的患者數(shù)量遠(yuǎn)超實(shí)際移植供給，大量骨缺損、皮膚燒傷、角膜盲、心肌梗死和神經(jīng)退行性疾病患者也迫切需要有效的再生修復(fù)手段。基于干細(xì)胞的人體組織工程技術(shù)，有望通過(guò)體外構(gòu)建組織或器官移植物，從根本上突破供體來(lái)源緊缺的困局。

其三，從國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)格局看，美國(guó)、日本、歐盟等均已將該領(lǐng)域列入國(guó)家戰(zhàn)略。美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）長(zhǎng)期資助組織工程與再生醫(yī)學(xué)中心建設(shè)，日本在誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來(lái)源的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞片、心肌細(xì)胞片等產(chǎn)品上率先推進(jìn)臨床與產(chǎn)業(yè)化。中國(guó)在該領(lǐng)域已有良好研究積累，若不盡快確立優(yōu)先方向，可能錯(cuò)失引領(lǐng)新一輪醫(yī)學(xué)革命的歷史機(jī)遇。

二、明確重點(diǎn)發(fā)展方向并設(shè)定階段性目標(biāo)

將基于干細(xì)胞的人體組織工程技術(shù)列為未來(lái)開(kāi)發(fā)應(yīng)用的核心，需要明確技術(shù)路線和時(shí)間節(jié)點(diǎn)。近期（未來(lái)5年），優(yōu)先打通皮膚、角膜、軟骨、肌腱等相對(duì)簡(jiǎn)單組織的干細(xì)胞組織工程產(chǎn)品研發(fā)與臨床轉(zhuǎn)化，形成不少于10項(xiàng)進(jìn)入注冊(cè)臨床試驗(yàn)的候選產(chǎn)品，并推動(dòng)2至3項(xiàng)獲批上市。皮膚修復(fù)、角膜緣干細(xì)胞移植等領(lǐng)域我國(guó)已有較扎實(shí)的臨床研究基礎(chǔ)，最有可能率先突破。

中期（未來(lái)5至10年），聚焦復(fù)雜度更高的管狀或腔體組織，如血管、氣管、食管、膀胱等，解決血管化、神經(jīng)化及免疫排斥等共性難題，建立符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的生產(chǎn)與質(zhì)控體系。此階段應(yīng)建成若干國(guó)家級(jí)干細(xì)胞組織工程技術(shù)創(chuàng)新中心和臨床轉(zhuǎn)化基地，培養(yǎng)一批跨學(xué)科復(fù)合型人才。

遠(yuǎn)期（未來(lái)10至15年），面向肝臟、腎臟、心臟等實(shí)體器官的再生構(gòu)建，探索生物3D打印、類(lèi)器官與干細(xì)胞組織工程結(jié)合的前沿路徑，力爭(zhēng)實(shí)現(xiàn)1至2種涉及器官替代的革命性產(chǎn)品獲得突破性療效，并在全球再生醫(yī)學(xué)格局中形成中國(guó)主導(dǎo)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)與產(chǎn)業(yè)集群。

三、制度和生態(tài)層面的保障需求

推進(jìn)基于干細(xì)胞的人體組織工程技術(shù)，絕非單一學(xué)科或單一機(jī)構(gòu)能夠獨(dú)立完成的任務(wù)，有必要在國(guó)家層面組建跨部門(mén)協(xié)調(diào)機(jī)制，統(tǒng)籌科技、衛(wèi)健、藥監(jiān)、產(chǎn)業(yè)等多方力量。

在監(jiān)管科學(xué)方面，基于干細(xì)胞的組織工程產(chǎn)品兼具生物制品、醫(yī)療器械和先進(jìn)療法多重屬性，現(xiàn)有分類(lèi)體系與審批路徑漸顯不敷應(yīng)用。建議國(guó)家藥品監(jiān)督管理局設(shè)立專(zhuān)門(mén)審評(píng)通道或?qū)ｍ?xiàng)指南，針對(duì)干細(xì)胞組織工程產(chǎn)品的細(xì)胞來(lái)源、支架材料、生產(chǎn)制造、臨床評(píng)價(jià)等關(guān)鍵環(huán)節(jié)，加快規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)的制定。同時(shí)積極推進(jìn)與相關(guān)國(guó)際監(jiān)管機(jī)構(gòu)的互認(rèn)與對(duì)接，使中國(guó)產(chǎn)品既能盡快惠及國(guó)內(nèi)患者，也有能力開(kāi)拓國(guó)際市場(chǎng)。

在基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化鏈接方面，應(yīng)加大國(guó)家自然科學(xué)基金、國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃等對(duì)干細(xì)胞組織工程核心科學(xué)問(wèn)題的投入，包括干細(xì)胞定向分化調(diào)控網(wǎng)絡(luò)、生物材料與干細(xì)胞相互作用、免疫兼容性?xún)?yōu)化以及規(guī)模化擴(kuò)增培養(yǎng)工藝。鼓勵(lì)研究型醫(yī)院與高校、企業(yè)興建聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室，打通從基礎(chǔ)發(fā)現(xiàn)、概念驗(yàn)證到臨床前評(píng)價(jià)、直至多中心臨床試驗(yàn)的完整通路。事實(shí)上，當(dāng)前已有一些先行團(tuán)隊(duì)在角膜、皮膚和軟骨組織修復(fù)方面取得令人鼓舞的進(jìn)展，缺乏的主要是系統(tǒng)化資源配給和高效的成果轉(zhuǎn)化機(jī)制。對(duì)這些已現(xiàn)端倪的方向進(jìn)行集中支持和加速培育，將是取得實(shí)質(zhì)性突破的重要保證。

在倫理與法律框架層面，涉及人體胚胎干細(xì)胞、iPSC來(lái)源細(xì)胞及其定向分化產(chǎn)品使用時(shí)，理應(yīng)與現(xiàn)行《干細(xì)胞臨床研究管理辦法》《生物安全法》等相互銜接，并在重要技術(shù)應(yīng)用節(jié)點(diǎn)完善患者知情同意和倫理審查規(guī)范，解答公眾的合理關(guān)切，為技術(shù)開(kāi)發(fā)和推廣營(yíng)造理性溫和的社會(huì)輿論環(huán)境。

四、這一技術(shù)進(jìn)步的社會(huì)意義

將基于干細(xì)胞的人體組織工程技術(shù)定義為未來(lái)重點(diǎn)，不應(yīng)也不過(guò)是完全著眼于科技創(chuàng)新或經(jīng)濟(jì)產(chǎn)值。其更深層的意義在改善生命質(zhì)量與促進(jìn)公平可及兩方面均有跡可循。成功建設(shè)的干細(xì)胞源角膜良效工廠可供眾多角膜盲患者利用，乃至恢復(fù)良好的視力；組織反流出移植源產(chǎn)業(yè)也將部分替代整體器官?lài)?yán)重供缺的狀態(tài)，及時(shí)救助罹患緩慢間質(zhì)性胰腺病的人群。大力更新更高定制化、更普及可以承擔(dān)的組織重建醫(yī)療方案的最終目標(biāo)一定并非停留在少數(shù)人到私人醫(yī)療才可有患者得到的權(quán)利里面。未來(lái)技術(shù)在統(tǒng)一適配降板規(guī)模化程序標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)程中仍然會(huì)將中國(guó)這具有大人口特征和政治統(tǒng)籌優(yōu)勢(shì)的國(guó)家大力表現(xiàn)出來(lái)，前景光耀理得明亮確定性極高，成功進(jìn)層級(jí)改善或許還在人類(lèi)外科相對(duì)潛力增益推動(dòng)步驟的前面來(lái)完成這場(chǎng)有意義的人類(lèi)科研與服務(wù)社會(huì)使命之旅更加妥善。它的確立無(wú)疑是把新一代的科學(xué)重塑屬性寫(xiě)到民族健康發(fā)展維護(hù)實(shí)現(xiàn)事業(yè)中的必要付出。這正是把基于干細(xì)胞的人體組織工程核心技術(shù)設(shè)在新的中國(guó)領(lǐng)域宏偉藍(lán)圖重點(diǎn)里的重要趨勢(shì)和理辨依據(jù)。